Заражённые клетки преобразуются в здоровые стволовые клетки

Несмотря на то, что перед тем как терапевты смогут начать применение технологии на людях необходимо решить важные детали, достижение является доказательством принципа, что союз генной терапии и технологий стволовых клеток потенциально может позволить врачам исправлять любое генетическое заболевание, которое разрушает определённый тип клеток.

 До сих пор все попытки применения терапии на стволовых клетках требовало получения естественных стволовых клеток от пациентов и воздействия генной терапии на них. Однако такие стволовые клетки – редкость, и собранного материала недостаточно для полноценной работы.

‘Неограниченные запасы’

Для решения этой проблемы Хуан Карлос Изписуа Бельмонте из Института Солка в Ла-Хойя, Калифорния, и его коллеги из Америки и Европы взяли образцы фибробластов с кожи пациентов, страдающих заболеванием костного мозга Fanconi anaemia, затем использовали стандартные вирусы генотерапии для замены повреждённых генов нормальными.

Затем исследователи применили второй вирус для того, чтобы “перезагрузить” клетки в их эмбриональное состояние. В результате были получены полипотентные стволовые клетки, способные дифференцироваться в любые ткани организма. В действительности исследователи продемонстрировали, что при правильном воздействии их полипотентные клетки видоизменялись в здоровые клетки-предшественники стволовых клеток костного мозга.

На данном этапе существует вероятность, что полипотентные клетки имеют склонность стать раковыми, это увеличивает риск их применения в клинической практике. Однако исследовательская группа работает над способами, которые позволят преодолеть это препятствие.

Если им это удастся, технология позволит генотерапевтам генерировать неограниченные запасы генетически здоровых стволовых клеток, полученных от каждого отдельного пациента, утверждает Индер Верма, член исследовательской группы. По его словам, при наличии таких клеток – и знании, как преобразовывать их в любую необходимую ткань – появятся новые методы лечения для широкого разнообразия генетических недостатков.