Генная терапия с применением искусственных хромосом поможет справиться с наследственными заболеваниями

   Профессор Митсуо Ошимура, занимающий пост директора Центра, не один год проводит серьезные исследования в области лечения заболеваний, имеющих наследственную природу, при помощи внедрения искусственных хромосом так называемых индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, которые образуются из развитых соматических клеток за счет использования метода экспрессии набора из четырех генов – транскрипционных факторов).

Исследователь пришел к выводу, что предложенная им методика дает возможность лечить болезни вроде миодистрофии Дюшена – опасного заболевания нервно-мышечного аппарата, при котором происходят изменения в мышечных волокнах. Причиной такого заболевания считают мутацию гена, связанного с процессом синтеза особого белка – дистрофина. А симптомы заметны уже на первых годах жизни и представляют серьезную угрозу для здоровья.

Профессор Ошимура ставил свои эксперименты на мышах, поскольку этот способ получения фактического доказательного материала по части эффективности тех или иных методов лечения, фармакологических препаратов и медицинской техники наиболее подходит для качественных исследований и не требует дополнительной аппаратуры, такой как установка для утилизации медицинских отходов, многочисленное диагностическое оборудование и средств контроля за состоянием пациентов.

В результате проведенных опытов было получено подтверждение, что генная терапия, основанная на использовании искусственных хромосом, активно содействует нормализации работы мышечных тканей у мышей. Смысл новой методики заключается в конструировании хромосомы, которая должна нести нужный фрагмент ДНК в «исправленном» виде – без мутации. Далее хромосому помещают в подготовленную стволовую клетку, выступающую в качестве транспорта для «правильного» гена. Затем в процессе культивирования получают новые клетки, которые можно трансплантировать в поврежденные заболеванием органы или ткани.

Эксперты полагают, что за новой технологией стоит большое будущее, поскольку, применяя ее, в клетки можно внедрять крупные участки ДНК, не опасаясь за целостность существующего генома. Преимуществами хромосом, создаваемых искусственно, над вирусными или другими векторными системами являются огромная генетическая емкость, стабильность на митотическом уровне, отсутствие угроз для хозяйского генома, а также возможность изъятия модифицированных хромосом из клеток.